Le premier centre investigateur français de l’essai PREMIER vient d’ouvrir : il s’agit du CHU de la Timone à Marseille qui vient de recruter le premier participant européen. D’autres centres français devraient également participer à cet essai international de phase III qui a démarré en mars dernier sur le territoire américain et se déroulera en Europe, au Canada et en Israël.
Il prévoit d’inclure 350 participants atteints de CMT1A afin d’évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité du PXT3003, une combinaison de baclofène, de naltrexone et de sorbitol qui vise à améliorer les anomalies des nerfs périphériques.
Cet essai fait suite à un autre essai de phase III, l’essai PLEO-CMT, qui avait testé le PXT 3003 chez 235 participants atteints de CMT1A, avec des résultats encourageants mais il avait été perturbé par des problèmes dans la stabilité du PXT3003. Depuis, la fabrication et le conditionnement du produit ont été améliorées dans la perspective de l’essai PREMIER.
Pharnext annonce l’inclusion du premier patient en Europe dans l’essai PREMIER, son étude clinique pivot de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Communiqué de presse de Pharnext du 12 juillet 2021.
L’essai PREMIER sur Clinicaltrials.gov : NCT04762758
