La maladie de Kennedy est une maladie du motoneurone qui évolue relativement lentement. Parmi les différents signes cliniques, les troubles de la déglutition altèrent fortement la qualité de vie des patients. La leuproréline, un analogue de l’hormone de libération des gonadotrophines (GnRH) déjà utilisée notamment dans le traitement de cancer de la prostate, réduit la production d’androgènes testiculaires. Administrée à des modèles de souris atteintes de maladie de Kennedy, la leuproréline améliore leur fonction motrice.
Les effets d’une injection sous-cutanée de leuproréline tous les trois mois pendant un an ont été évalués par vidéofluoroscopie chez 40 personnes atteintes de maladie de Kennedy, âgés de 30 à 75 ans. Au terme d’un an de suivi, la dysphagie des participants a été significativement améliorée. Parmi les différentes textures et volume d’aliments testés par les participants, la déglutition du yaourt (dont la consistance est plus épaisse que liquide) s’avère être un bon marqueur des effets du traitement pour de futurs essais cliniques. Les résultats de cette étude menée sans groupe placebo devront être confirmés à plus grande échelle et à plus long terme dans cette maladie d’évolution lente.
