L’essai STR1VE a été mis en place à la suite des résultats positifs du premier essai du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) qui avait évalué son efficacité auprès de 15 participants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I et âgés de moins de 6 mois. Dans ce nouvel essai américain, de phase III, en ouvert, 22 participants atteints de SMA de type I présentant une ou deux copies du gène SMN2 et âgés de moins de 6 mois au moment de l’injection intraveineuse unique du Zolgensma ont été suivis une fois par semaine pendant 4 semaines, puis une fois par mois jusqu’à la fin de l’étude (à l’âge de 18 mois des participants).
Une amélioration significative
Les résultats de cet essai publiés en avril 2021 montrent que :
- 91% des participants n’ont pas besoin de ventilation permanente à l’âge de 14 mois contre 26% dans une cohorte d’histoire naturelle,
- 59% sont capables de tenir assis seuls au moins 30 secondes à l’âge de 18 mois contre 0% dans cette même cohorte d’histoire naturelle,
- le Zolgensma a été bien toléré. Parmi les effets indésirables les plus fréquemment rapportés, figurent la bronchiolite (dûe notamment au virus respiratoire syncytial), la pneumonie et la détresse respiratoire. Deux patients ont un taux de transaminases élevé.
Pour rappel, en Europe l’essai STR1VE-EU, conçu avec le même design, s’est déroulé pour la France à l’Institut I-Motion de l’Hôpital Trousseau (Paris) auprès de 33 participants. Les données sont en cours d’analyse.
