Longtemps sans traitement de fond, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) connait depuis quelques années une révolution thérapeutique sans précédent : un oligonucléotide antisens (le nusinersen ou Spinraza®), un produit de thérapie génique (l’onasemnogene abeparvovec ou Zolgensma®) et maintenant un traitement oral, le risdiplam (Evrysdi™), constituent désormais un arsenal thérapeutique innovant pour les patients atteints de SMA.
En effet, la Commission Européenne vient d’octroyer une AMM européenne au risdiplam pour « les patients âgés de plus de deux mois, avec un diagnostic clinique de SMA de type I, de type II ou de type III ou avec une à quatre copies du gène SMN2 ». Elle concerne les 27 États membres de l’Union européenne, ainsi que l’Islande, le Liechtenstein et la Norvège.
Le risdiplam, délivré pour le moment en France via une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative, pourra l’être début avril via une ATU de cohorte puis dans le cadre d’un dispositif post-ATU en attendant sa commercialisation.
Cette décision repose notamment sur l’amélioration de la fonction motrice obtenue lors des essais SUNFISH et FIREFISH, qui avait donné lieu à un avis positif du Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament en février dernier. À ce jour ce sont plus de 3000 patients qui ont été traités par le risdiplam dans le monde.
Roche’s Evrysdi approved by European Commission as first and only at home treatment for spinal muscular atrophy. Communiqué de presse du 30 mars 2021. Roche
