Le reldesemtiv (CK-2127107) est un activateur de la troponine des muscles squelettiques, une protéine du sarcomère sensible au calcium. En ralentissant la vitesse de libération du calcium dans les muscles squelettiques, il en améliore la contractilité.
Il a fait l’objet de plusieurs essais chez des volontaires sains, contre placebo, qui ont mis en évidence sa bonne tolérance et son efficacité sur la force musculaire ; il est à l’étude comme traitement potentiel de maladies associées à une fatigue ou une faiblesse musculaire.
Développé par la société Cytokinetics, le reldesemtiv a été évalué entre décembre 2015 et mai 2018 dans 18 centres d’Amérique de Nord chez 70 patients atteints de SMA de type II, III et IV, âgés de plus de 12 ans. Pendant deux mois, les participants de cet essai de phase II, randomisé, en double aveugle, ont reçu par voie orale soit le reldesemtiv deux fois par jour à la dose de 150 mg (24 participants) ou 450 mg (20 participants), soit le placebo (26 participants).
Les résultats publiés en février 2021 montrent :
- une bonne tolérance aux deux doses testées,
- une amélioration significative de la fonction respiratoire (pression expiratoire maximum ou MEP) chez les patients sous reldesemtiv aux deux doses, comparée au groupe placebo,
- une augmentation significative de la distance de marche parcourue en six minutes par les patients ayant reçu 450 mg de reldesemtiv par rapport à celle du groupe placebo.
Les investigateurs de cet essai suggèrent d’évaluer ce traitement, qui n’agit pas sur la production de SMN comme les médicaments récemment autorisés dans la SMA, sur un plus grand nombre de patients.
