L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) vient d’octroyer une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour le risdiplam (Evrysdi) laquelle concerne les « patients âgés de 2 mois et plus avec un diagnostic clinique de SMA de type I, II ou III en cas d’échec, d’intolérance ou d’impossibilité d’administration des alternatives thérapeutiques disponibles, après avis d’une Réunion de Concertation Pluridisciplinaire (RCP) nationale de la filière Filnemus ». Celle-ci sera effective à partir du 6 avril prochain. Jusqu’à cette date, seules les personnes atteintes de SMA de type I et II bénéficient de ce traitement par voie orale par le biais d’une ATU nominative.
Cette décision repose sur des résultats positifs du risdiplam obtenus lors des essais FIREFISH et SUNFISH, sur lesquels s’appuie également l’avis positif émis par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) qui recommande la commercialisation du risdiplam en Europe pour les personnes âgées d’au moins deux mois avec un diagnostic clinique de type I, II ou III ou avec une à quatre copies de SMN2. La Commission européenne doit maintenant statuer sur cette autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne dans un délai d’environ deux mois.
ANSM [En ligne]. Autorisation temporaire d’utilisation dite de cohorte – Protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations Risdiplam 0,75 mg/mL, poudre pour solution buvable. Mars 2021 version 1 [consulté le 09/03/21]
