Le SRP-4045 est le 3ème oligonucléotide antisens à obtenir une AMM conditionnelle aux États-Unis

Le laboratoire Sarepta Therapeutics vient d’annoncer l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle aux Etats-Unis pour son oligonucléotide antisens SRP-4045 (casimersen – AMONDYS 45) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le SRP-4045 vise le saut de l’exon 45 du gène DMD, une anomalie qui concerne 8 % des garçons atteints de DMD.

 

Une production de dystrophine mais un bénéfice clinique à démontrer

Dans son communiqué de presse daté du 25 février 2021, le laboratoire précise que cette AMM conditionnelle accordée au SRP-4045 s’appuie sur les premiers résultats de l’essai ESSENCE,  encore en cours dans plusieurs pays dont la France. Cet essai qui évalue à la fois le SRP-4045 et le SRP-5053 inclut à travers le monde 222 garçons atteints de DMD et âgés de 7 à 13 ans, dont la moitié est concernée par le saut d’exon 45. 

 

Les résultats présentés en mars 2019 à la FDA dans le dossier de demande d’AMM montraient que le taux de dystrophine dans les muscles des garçons après 48 semaines de traitement avec le SRP-4045 était augmenté de près de 1,8%. La démonstration d’un bénéfice clinique sur cette population de garçons est demandée par la FDA pour que l’AMM soit définitive.

Par ailleurs, le SRP-4045 est bien toléré, sans effets sur le fonctionnement rénal, et avec quelques effets secondaires comme des infections respiratoires, de la toux, de la fièvre, des maux de tête, des douleurs articulaires notamment. 

 

Voir le communiqué de presse de Sarepta Therapeutics Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of AMONDYS 45™ (casimersen) Injection for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in Patients Amenable to Skipping Exon 45