A l’heure où Généthon démarre un essai de thérapie génique, VLM vous propose un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en charge dans les myopathies de Duchenne et de Becker.
Fin novembre, Généthon a reçu l’autorisation de débuter un essai clinique de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Cet essai s’ajoute donc aux autres traitements innovants évalués actuellement dans les myopathies de Duchenne et de Becker. Le dossier de ce VLM dresse un panorama des avancées en matière de recherche mais aussi de prise en charge symptomatiques chez les enfants comme les adultes.
A découvrir aussi dans ce VLM :
- Une infographie pédagogique pour comprendre comment agit l’ARN messager dans les vaccins anti-Covid et les oligonucléotides antisens
- L’essai de thérapie génique GNT-0004 à base de microdystrophine mis au point par Généthon en collaboration entre autres avec l’Institut de Myologie et codéveloppé avec Sarepta Therapeutics.
Cet essai concernera des enfants de 6 à 10 ans atteints de myopathie de Duchenne et se déroulera dans plusieurs centres en France dont à I-Motion à Trousseau dans un premier temps et devrait être étendu par la suite à l’international, en Grande-Bretagne, puis aux USA et en Israël. - Le démarrage de l’essai clinique multicentrique européen DYN101 pour les myopathies centronucléaires.
Un malade a déjà été inclus à l’Institut de Myologie et deux autres pourraient l’être prochainement. L’essai incluant également des adolescents, ceux-ci seront pris en charge par I-Motion Enfants et suivis dans le service de Neuro-Myologie de l’Institut.
Découvrez le sommaire de ce numéro en vidéo :
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