L’atteinte musculaire dans les dystrophies musculaires de Duchenne (DMD) et de Becker (BMD) et dans la dystrophie musculaire congénitale de type Fukuyama, une alpha-dystroglycanopathie, s’accompagne d’une inflammation du muscle et d’un stress oxydatif cellulaire qui contribuent à la dégénérescence du muscle et à la perte de sa fonction. Une équipe japonaise vient de publier les résultats d’un essai clinique de phase IIa évaluant dans ces trois maladies, le resvératrol, un antioxydant naturel (polyphénol) présent dans le raisin et le vin rouge notamment.
Évalué par une équipe japonaise dans des souris modèles de DMD et des hamsters modèles de la maladie de Fukuyama, le resvératrol améliorait la survie des animaux traités et diminuait l’oxydation et l’inflammation du muscle. À partir de ces résultats, la même équipe a mis en place un essai de phase IIa en ouvert incluant 11 patients adolescents et adultes (de 12 à 46 ans), atteints de DMD (5, dont un marchant), de BMD (4, dont 3 marchants) ou de la maladie de Fukuyama (2, tous non marchants).
Ces patients ont été traités pendant 24 semaines avec des doses croissantes de resvératrol : 500 mg/jour les 8 premières semaines, 1000 mg/jour les 8 semaines suivantes et 1500 mg/jour les 8 dernières semaines, un traitement qui a été bien toléré.
Des effets en demi-teinte sur la fonction motrice
La fonction motrice et la force musculaire ont été évaluées à 0, 8, 16 et 24 semaines de traitement, grâce à l’échelle de mesure de la fonction motrice MFM et aux épreuves de testing musculaire quantitatif QMT. À 24 semaines, les scores de fonction motrice ont augmenté de 10 % passant de 34,6 +/- 29,3 à 38,4 +/- 31,3. Une analyse plus fine montre que seuls certains patients marchants ont tiré bénéfices du traitement avec une amélioration motrice.
L’évaluation de la force musculaire a mis en évidence une amélioration sur 2 mouvements chez 10 patients dont 3 non marchants pour lesquels la mesure a pu être faite. Elle montre une augmentation d’un facteur 2 de la force d’élévation des épaules et des bras. Pour les mouvements plus fins, des différences de forces existent sans être significatives.
Enfin, le taux de créatine kinase dans le sang diminue de 34% avec le traitement.
