Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01) est un oligonucléotide anti-sens développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Le viltolarsen est autorisé au Japon depuis mars 2020, une autorisation qui s’est appuyée sur deux essais cliniques, un essai américain de phase II dont les résultats ont été publiés en mai 2020 et un essai de phase I/II japonais dont les résultats viennent d’être publiés dans la revue Annals of clinical and translational neurology.
Des résultats qui confirment ceux de l’étude américaine
Dans cet essai de phase I/II en ouvert, 16 garçons ambulants ou non, atteints de DMD âgés de 5 à 12 ans ont été traités par 40 et 80 mg/kg/semaine de viltolarsen pendant 12 à 24 semaines. Les résultats de cet essai montrent :
- une bonne tolérance du viltolarsen ;
- une augmentation significative à 12 et 24 semaines de dystrophine dans le muscle de 2,78 % par rapport au taux initial pour la dose de 80 mg/kg/semaine et un déclin moteur moins marqué chez les patients traités dont le taux de dystrophine a augmenté dans le muscle.
- une augmentation moyenne du taux de saut d’exon 53 de 42,4 % et de 21,8 % respectivement pour la forte et la faible dose de viltolarsen.
Deux essais internationaux de phase II et de phase III sont en cours pour confirmer ces résultats.
