Des chercheurs américains ont mis au point une approche d’édition génomique du gène DMD ciblant les cellules souches musculaires en utilisant le système CRISPR/Cas 9 associé à un vecteur AAV.
- Lorsque le produit est injecté à des souris mdx atteintes de myopathie de Duchenne, les chercheurs ont mis en évidence l’existence de fibres musculaires produisant de la dystrophine.
- Des souris mdx recevant des cellules souches musculaires prélevées chez des souris traitées avec cette méthode présentent elles-aussi des fibres musculaires produisant de la dystrophine.
- Cette production de dystrophine est maintenue après plusieurs cycles de dégénérescence et régénération.
Ces résultats confirment qu’il est possible de réaliser une édition génomique in vivo sur les cellules souches musculaires pour produire un stock de cellules souches capables de réparer les fibres musculaires lésées avec des cellules produisant de la dystrophine et capables de s’auto-renouveler, rendant les bénéfices durables dans le temps.
