L’idebenone est un antioxydant développé par Santhera pharmaceuticals évalué depuis plus de 10 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne pour ses effets potentiels sur la fonction respiratoire. Deux essais cliniques de ce produit l’essai Sideros et l’essai Sideros-E, étudiaient l’efficacité de l’idebenone sur le maintien de la fonction respiratoire.
Pas assez efficace
Un comité d’experts indépendant (Data and Safety Monitoring Board) a évalué les données de l’essai Sideros obtenues après 18 mois de traitement par l’idebenone chez 255 garçons atteints de DMD recevant aussi des corticoïdes. Il a conclu de ses analyses que l’idebenone était bien toléré et sûr mais qu’il ne parvenait pas à maintenir une capacité vitale suffisante pour espérer atteindre un seuil d’efficacité significative sur le long terme.
Le laboratoire Santhera Pharmaceuticals a donc annoncé l’arrêt de ce programme de développement clinique, c’est-à-dire l’arrêt des essais en cours Sideros et Sideros-E, ainsi que le retrait de ses demandes de mises sur le marché de l’idebenone auprès de l’EMA.
Il a également précisé qu’il n’y aurait pas de mise à disposition de l’idebenone à titre compassionnel. En France, 5 centres investigateurs avaient inclus des patients dans ces deux essais, Lille, Montpellier, Nantes, Paris, Toulouse.
Voir le communiqué de presse de Santhera du 6 octobre 2020 : Santhera to Discontinue Phase 3 SIDEROS Study and Development of Puldysa® in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Focus on Vamorolone
