La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez le garçon. Transmise selon un mode récessif lié à l’X, elle est due à un manque de dystrophine lequel est à l’origine d’un déficit musculaire progressif, de complications cardio-respiratoires et d’un décès prématuré. L’administration au long cours de corticoïdes par voie orale reste le traitement de référence pour ralentir l’évolution de la maladie et retarder la perte de la marche. Introduite en moyenne vers l’âge de 4 à 5 ans, la corticothérapie s’accompagne fréquemment d’effets secondaires dont une ostéoporose. Celle-ci est aggravée par l’immobilité et les déformations orthopédiques. La fragilité osseuse induite par l’ostéoporose est à l’origine de fractures des os longs, de tassements vertébraux, et de douleurs.
Dans un article publié en juillet 2020, des cliniciens américains rapportent les résultats d’un essai clinique conduit en ouvert chez six patients atteints de DMD utilisant le tériparatide, une molécule connue pour ses vertus anti-ostéoporotiques du fait de ses analogies avec la parathormone (PTH). L’âge médian des patients était de 18 ans et leur traitement s’est étalé en moyenne sur 8 ans. Tous souffraient d’une ostéoporose sévère et continuaient à recevoir des corticoïdes quotidiennement. Le tériparatide s’est avéré bien toléré et a permis d’obtenir une relative stabilité des paramètres de l’ostéoporose. Le traitement est toutefois contraignant car injecté quotidiennement par voie sous-cutanée.
