La mexilétine est un agent bloquant du canal sodique indiqué, en France, dans le traitement symptomatique des syndromes myotoniques (dystrophies myotoniques et myotonies non dystrophiques ou canalopathies). Le Résumé des caractéristiques du produit rappelle cependant que la mexilétine possède des propriétés anti-arythmiques et « peut provoquer la survenue d’une arythmie ou aggraver une arythmie préexistante diagnostiquée ou non » nécessitant la mise en place de bilans cardiologiques avec électrocardiogramme avant et pendant le traitement.
Une étude des effets à long terme de la mexilétine a été menée en Italie entre 1999 et 2019. Proposé à 112 patients atteints de myotonie non-dystrophique âgé de 2 à 78 ans, le traitement a finalement été suivi par 59 patients (soit 52%) en lien avec la sévérité de la myotonie et de la gêne qu’elle occasionnait. Au cours d’un suivi allant d’un mois à 20 ans, le médicament a été bien toléré. Aucun patient n’a développé d’arythmie cardiaque. La moitié des participants n’a rapporté aucun effet secondaire. Les autres se sont plaints le plus souvent de dyspepsie. Le traitement a toutefois été arrêté par un quart des participants (22%) qui lui ont préféré la flecaïnide, ont considéré ne pas avoir besoin de mexilétine, suite à la survenue de dyspepsie non contrôlée ou en raison d’un cancer gastrique préexistant.
Ces résultats confirment ceux d’une autre étude rétrospective menée auprès de 63 patients atteints de canalopathie pour laquelle les auteurs avaient conclu à la bonne tolérance de la méxilétine à long terme et souligné la nécessité d’augmenter progressivement les doses de méxilétine lors de la mise en route du traitement et de l’accompagner d’un traitement anti-dyspeptique.
