Des chercheurs français du Centre de référence national des neuropathies périphériques rares de Limoges ont mis au point une nouvelle approche permettant de créer des cultures cellulaires de motoneurones à partir de cellules iPS générées à partir d’un prélèvement de peau chez deux patients atteints de CMT liée à GDAP1 et 5 sujets sains.
Les analyses morphologiques, immunocytologiques et électrophysiologiques montrent que ces motoneurones en culture constituent un bon outil pour étudier les mécanismes cellulaires pathologiques et tester de nouvelles approches thérapeutiques, qui pourrait être reproduit dans d’autres formes de CMT.