SMA : l’étude RESPOND en préparation pour évaluer l’association Spinraza®+Zolgensma®

Prévue pour le début de l’année 2021, l’étude clinique de phase IV RESPOND, menée par le laboratoire Biogen, aura pour but d’apporter des réponses à une question d’actualité : est-ce que la prise de Spinraza® (nusinersen) améliore les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) chez des nourrissons ou enfants atteints de SMA pour lesquels ce dernier n’a pas été suffisamment efficace ? Pour ce faire, cette étude en ouvert, sur une durée de 2 ans, sera composée de 2 groupes :

  • l’un comportant 40 nourrissons susceptibles de développer une SMA de type 1, ayant reçu le traitement par Zolgensma® avant l’âge de 6 mois et âgés au maximum de 9 mois au moment de la première injection par Spinraza® ;
  • l’autre composé de 20 enfants âgés de 3 ans maximum au moment de la première injection par Spinraza®.

Les critères d’inclusion seront en lien avec le score au CHOP INTEND, le besoin d’une assistance respiratoire, les capacités à déglutir ou à s’alimenter… Aucune information sur les pays concernés par cette étude n’a été communiquée pour le moment.

 

Voir le communiqué de presse de Biogen du 21 jUillet 2020 « Biogen Plans to Initiate Phase 4 Study Evaluating Benefit of SPINRAZA® (nusinersen) in Patients Treated with Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec)«