Le 7 août 2020, les laboratoires Roche/Genentech et PTC Therapeutics ont annoncé l’autorisation de mise sur le marché du risdiplam dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 1, 2 et 3, aux États-Unis. Ce traitement oral peut être administré dès l’âge de 2 mois et à tous les âges, quelle que soit l’évolution de la maladie.
- En France, des ATU nominatives permettent désormais de prescrire l’Evrysdi™ aux
patients atteints de la SMA de type 2, comme cela était déjà le cas pour ceux atteints de SMA de type 1. - Par ailleurs, le dossier de demande d’AMM européenne pour le Risdiplam a été déposé à L’EMA et validé. Son évaluation par le CHMP peut commencer et devrait durer environ 9 mois.
