Le 7 août 2020, les laboratoires Roche/Genentech PTC Therapeutics ont annoncé l’autorisation de mise sur le marché du ridisplam dans l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 1, 2 et 3, aux États-Unis, sous le nom commercial Evrysdi™. L’Evrysdi™ est un traitement oral qui peut être administré dès l’âge de 2 mois et à tous les âges, quelle que soit l’évolution de la maladie. Une demande d’AMM devrait être déposée très prochainement à l’EMA.
En France, l’Evrysdi™ peut être prescrit dans la SMA de type I dans le cadre d’ATU nominatives. L’ouverture des ATU aux autres types de SMA est attendue.
Une efficacité sur la fonction motrice et la fonction respiratoire
Les premiers résultats de l’essai SUNFISH dans la SMA de type II ou III chez des patients âgés de 2 à 25 ans (essai contre placebo) et l’essai FIREFISH dans la SMA de type I, auprès de bébés de 2 à 7 mois, ont montré :
- chez les plus jeunes (essai FIREFISH) : une amélioration la fonction motrice, en particulier la capacité des enfants à s’asseoir sans aide à 12 mois de traitement et une fonction respiratoire performante, qui permet d’augmenter la durée de vie de la majorité des bébés inclus dans l’essai au-delà de l’âge de 15 mois, sans besoin de ventilation ;
- chez les enfants plus âgés et chez l’adulte (essai SUNFISH), une amélioration la fonction motrice à 12 mois de traitement en comparaison de patients non traités (sous placebo).
- Le risdiplam a été bien toléré dans les deux essais.
D’autres essais en cours
Le risdiplam continue d’être évalué chez des patients atteints de SMA et représentatifs de la maladie (âge, type de SMA évolution de la maladie), avec quatre essais en cours :
- les essais FIREFISH et SUNFISH qui se poursuivent ;
- l’essai JEWELFISH chez des patients âgés de 6 mois à 60 ans e ayant déjà été traités par nusinersen (Spinraza®), olésoxime ou AVXS-101 (Zolgensma®)) ;
- l’essai RAINBOWFISH chez des nourrissons de moins de 6 semaines qui n’ont pas encore développé de symptômes mais qui ont été diagnostiqués comme atteints de SMA.
Voir les communiqués de presse du 7 aout 2020 :
Roche/ Genentech : « FDA Approves Genentech’s Evrysdi™ (risdiplam) for Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA) in Adults and Children 2 Months and Older »PTC Therapeutics : « PTC Therapeutics Announces FDA Approval of Evrysdi™ (risdiplam) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy in Adults and Children 2 months and older »
