Le laboratoire Biogen qui développe le nusinersen (Spinraza) a communiqué à l’occasion de la Conférence internationale annuelle de Cure SMA (qui s’est déroulé en mode virtuel du 10 au 12 juin 2020) de nouveaux résultats de l’essai NURTURE, mené chez 25 nourrissons atteints de SMA présymptomatique.
Après un traitement par nusinersen démarré avant l’âge de 6 semaines et poursuivi en continu jusqu’à 4,8 ans pour certains enfants :
- 100% des enfants sont vivants,
- aucun n’a besoin d’assistance respiratoire permanente,
- 96% des enfants sont capables de marcher avec aide.
Initialement prévu sur 5 ans, cet essai international (mais pas français) est prolongé jusqu’à une durée totale de 8 ans.
Voir le communiqué de presse de Biogen du 10 juin 2020 : « New results from landmark nurture study show that pre-symptomatic SMA patients treated with Spinraza® (nusinersen) continue to demonstrate sustained benefit from treatment »
