L’essai DEVOTE est un essai de phase II/III randomisé, contrôlé, en escalade de dose qui a pour but d’évaluer dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 la tolérance et l’efficacité d’une plus forte dose de nusinersen (Spinraza) que celle utilisée actuellement. Il va se dérouler dans près de 50 pays, y compris en France. Biogen annonce dans un communiqué de presse en date du 2 avril 2020 que le premier participant à cet essai qui comportera 125 participants de tout âge vient de recevoir l’injection du produit. Les inclusions en France devraient débuter à la fin de l’année 2020.
Posologie actuelle du nusinersen :
La dose recommandée est de 12 mg par administration.
Le traitement par nusinersen comporte : 4 doses de charge aux jours 0, 14, 28 et 63.
Une dose d’entretien doit ensuite être administrée tous les 4 mois.
Cet essai se déroule en 3 phases successives de 10 mois :
- une phase d’évaluation de la sécurité du traitement en ouvert : 28 mg de nusinersen pour les 3 premières doses de charge puis pour les doses d’entretien ;
- une phase randomisée, contrôlée, en double aveugle, comparant deux groupes : la forte dose (50 mg à J1 et J15 puis 28 mg à J135 et J279) versus la dose autorisée du nusinersen (12 mg) selon le protocole actuel ;
- une phase de traitement en ouvert avec la plus forte dose (50 mg à J1 puis 28 mg à J121 et J241) pour des participants ayant reçu pendant au moins un an la dose de 12 mg par injection.
Communiqué de presse de Biogen du 2 avril 2020 « Biogen announces first patient treated with higher dose of spinraza® (nusinersen) in phase 2/3 devote study »
Voir sur Clinicaltrials.gov : NCT04089566
