Le Zolgensma® , initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA). Le CHMP recommande une autorisation de mise sur le marché conditionnelle qui ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes enfants » :
- atteints d’une amyotrophie spinale proximale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de SMA Type 1,
- atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu’à 3 copies du gène SMN2.
L’indication précise se fera en fonction des décisions de chaque autorité compétente et la décision finale de la Commission européenne de l’EMA devrait être rendue d’ici juin 2020.
NB : Le 19 mai 2020, le Zolgensma® a reçu une autorisation de mise sur le marché européen, sous certaines conditions.
Communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament du 27 mars 2020 « New gene therapy to treat spinal muscular atrophy »
