Les premiers résultats de l’essai de phase I/II du golodirsen (Vyondys 53) dans la DMD

La revue Neurology a publié début mars 2020,  les résultats intermédiaires d’un essai clinique de phase I/II évaluant le golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cet essai international, intégré au projet Skip-NMD auquel a collaboré l’AFM-Téléthon, s’est déroulé notamment à I-Motion à Paris. Le golodirsen a été administré chaque semaine par injection intraveineuse, pendant 144 semaines à 24 participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 6 à 15 ans.

Un taux de dystrophine significativement augmenté

L’analyse intermédiaire des résultats obtenus après 48 semaines de traitement montre :

  • Une bonne tolérance au golodirsen ;
  • Un taux de dystrophine multiplié par 16 dans le muscle des participants, en comparaison au taux initial et 13 fois plus de fibres musculaires positives à la dystrophine ;
  • Une localisation de la dystrophine au niveau du sarcolemme.

Le golodirsen (Vyondys 53) a reçu aux États-Unis une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle sur la base de ces résultats. Des résultats d’efficacité sont attendus pour confirmer sur le long terme cette AMM.

 

Increased dystrophin production with golodirsen in patients with Duchenne muscular dystrophy. Frank DE, Schnell FJ, Akana C, El-Husayni SH, Desjardins CA, Morgan J, Charleston JS, Sardone V, Domingos J, Dickson G, Straub V, Guglieri M, Mercuri E, Servais L1, Muntoni F; SKIP-NMD Study Group. Neurology. 2020 Mar 5. pii: 10.1212/WNL.0000000000009233. doi: 10.1212/WNL.0000000000009233. [Epub ahead of print]