La revue Neurology a publié début mars 2020, les résultats intermédiaires d’un essai clinique de phase I/II évaluant le golodirsen (Vyondys 53 – SRP-4053) dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cet essai international, intégré au projet Skip-NMD auquel a collaboré l’AFM-Téléthon, s’est déroulé notamment à I-Motion à Paris. Le golodirsen a été administré chaque semaine par injection intraveineuse, pendant 144 semaines à 24 participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 6 à 15 ans.
Un taux de dystrophine significativement augmenté
L’analyse intermédiaire des résultats obtenus après 48 semaines de traitement montre :
- Une bonne tolérance au golodirsen ;
- Un taux de dystrophine multiplié par 16 dans le muscle des participants, en comparaison au taux initial et 13 fois plus de fibres musculaires positives à la dystrophine ;
- Une localisation de la dystrophine au niveau du sarcolemme.
Le golodirsen (Vyondys 53) a reçu aux États-Unis une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle sur la base de ces résultats. Des résultats d’efficacité sont attendus pour confirmer sur le long terme cette AMM.