La prostaglandine D2 (PGD2) est une molécule de l’inflammation synthétisée par la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique. Dans la myopathie de Duchenne (DMD), la PGD2 est retrouvée dans les muscles nécrosés dans lesquels elle pourrait induire une inflammation. Le TAS-205 est un inhibiteur de la synthétase de la prostaglandine hématopoïétique qui a montré ses effets bénéfiques dans des souris modèle de DMD en réduisant le volume des muscles nécrosés et en améliorant leur activité locomotrice. Un premier essai de phase I a mis en évidence la bonne tolérance du produit pendant 7 jours chez 21 garçons atteints de DMD.
Les résultats d’un essai de phase II, randomisé, contre placebo, de TAS-2015 (une faible et une forte dose) pendant 6 mois chez 35 participants âgés de plus de 5 ans ont été publiés en janvier 2020 :
- le TAS-205 a été bien toléré par les participants,
- le groupe traité avec la faible dose présente une différence au test de marche de 6 minutes avec le groupe placebo de 13,5 mètres,
- le groupe traité avec la forte dose présente une différence au test de marche de 6 minutes avec le groupe placebo de 9,5 mètres.
D’autres essais cliniques à plus long terme et à plus grande échelle sont toutefois nécessaires pour confirmer cette tendance à améliorer les scores du test de marche de 6 minutes avec le TAS-205.
