La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire débutant dans l’enfance la plus fréquente. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la perte de la marche en moyenne entre 10 et 12 ans et s’accompagne de complications cardio-respiratoires à partir de l’adolescence. La corticothérapie au long cours, instituée vers l’âge de 4 à 5 ans, fait partie des recommandations actuelles. Les modalités de cette corticothérapie (type de molécule utilisée, dosage, et rythme d’administration) restent toutefois très hétérogènes d’une équipe à l’autre, et d’un pays à l’autre. Sa poursuite au-delà de la perte de la marche est encore discutée malgré un rapport bénéfice-risque démontré comme favorable dans de grandes cohortes de malades.
Dans un article publié en janvier 2020, des chercheurs américains ont étudié de manière rétrospective les effets d’une corticothérapie chez 435 garçons atteint de DMD suivis à Cincinnati (Ohio) dont une grande majorité (330/435) était sous deflazacort. Les autres (105/435) étaient sous prednisone. Bien qu’il ne s’agisse pas d’un essai randomisé à proprement parler, la comparaison des deux groupes s’est avérée instructive. Le groupe traité par deflazacort avait de meilleurs résultats tant au niveau de la prolongation de la marche (deux ans de plus qu’avec la prednisone soit un âge médian de 15,6 ans de perte de la marche), des scores fonctionnels au niveau moteur et respiratoire (mais pas cardiaque), qu’au niveau du risque de survenue d’une scoliose grave. A signaler que les auteurs ne mentionnent pas de risque particulier de cataracte sous deflazacort.
