De nouveaux résultats préliminaires de la partie 2 de l’essai SUNFISH ont été présentés par E. Mercuri (Italie) au cours du 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe, qui s’est déroulé du 5 au 7 février 2020 au Génocentre d’Evry. Ces résultats ont également fait l’objet de deux communiqués de presse publiés par les laboratoires Roche et PTC Therapeutics qui mènent cet essai du risdiplam, contre placebo, chez 231 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, âgées de 2 à 25 ans, et dont la fin de l’essai est prévue pour septembre 2023.
Ces résultats mettent en évidence une amélioration significative de la MFM-32, après 12 mois de traitement, chez les participants recevant le risdiplam comparés à ceux sous placebo (critère principal de l’essai). S’il y a eu également une amélioration significative sur l’échelle RULM (Revised upper limb module) chez les patients sous risdiplam, il n’y a pas eu en revanche de différence significative sur l’échelle de Hammersmith HFMSE (Hammersmith functional motor scale expanded) entre les deux groupes. Un effet du risdiplam lié à l’âge se confirme :
- les patients âgés de 2 à 5 ans sous risdiplam sont ceux dont le score MFM-32 a le plus augmenté ;
- les patients les plus âgés (18 à 25 ans) ont vu leur fonction motrice se stabiliser.
Ces données supplémentaires vont pouvoir appuyer la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le risdisplam déposée auprès de la FDA (Food and drug administration) en novembre dernier et dont la réponse est attendue pour mai 2020.
Voir sur le site de SMA Europe : 2ème Congrès scientifique international de SMA Europe
Voir le communiqué de presse de Roche Roche’s risdiplam showed significant improvement in motor function in people aged 2-25 with type 2 or 3 spinal muscular atrophy
Voir le communiqué de presse de PTC Therapeutics SUNFISH Pivotal Results for Risdiplam (RG7916) Demonstrate Medically Meaningful Benefit in Broadest Age Group of Patients Studied with Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy
