Roche annonce l’ouverture de l’accès anticipé au risdiplam dans la SMA1 dans tous les pays où la réglementation le permet

Suite à des résultats préliminaires positifs de différents essais (SUNFISH et FIREFISH) encore en cours, le risdiplam, une nouvelle molécule développée par Roche pour modifier l’épissage du gène SMN2 dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), a fait l’objet d’une demande d’AMM auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en novembre 2019 dont on attend les résultats pour mai 2020.

Dans un courrier adressé aux membres de SMA Europe, le laboratoire Roche propose la mise à disposition anticipée et gratuite du risdiplam aux patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type 1. Celle-ci pourrait se faire en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte, sous réserve d’une décision de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM). En effet, l’existence d’un médicament disposant déjà d’une AMM ; le nusinersen (Spinraza®) fait que le laboratoire doit normalement justifier qu’il y aurait dès maintenant une perte de chance significative à traiter les malades de type 1 avec du usinersen plutôt qu’avec du risdiplam.

Le laboratoire prévoit de faire une demande d’AMM auprès de l’EMA (European Medicine Agency) en mai 2020 et d’étendre cet accès anticipé aux SMA de type 2.
L’AFM-Téléthon regrette vigoureusement que, pour l’instant, aucune extension d’accès ne soit prévue pour les types 3 dont l’urgence médicale est toute aussi aiguë.

En attendant les essais du risdiplam se poursuivent :

  • L’essai SUNFISH  en double aveugle chez 231 participants atteints d’amyotrophie spinale de type II ou III doit se terminer en septembre 2023.
  • La fin de l’essai FIREFISH en ouvert chez 48 nourrissons atteints de SMA  de type 1 est prévue pour novembre 2023.
  • La fin de l’essai JEWELFISH chez 180 patient atteints d’amyotrophie spinale de type II ou III ayant déjà été traités par nusinersen, olésoxime ou AVXS101 est planfiée pour décembre 2024 ; des premiers résultats pourraient être disponibles dès décembre 2021.
  • L’essai RAINBOWFISH est une étude ouverte du risdiplam chez 25 nouveau-nés de 6 semaines ou moins présentant une anomalie du gène SMN1 sans signe de SMA déclarée (pré-symptomatiques). Il a démarré en août 2019 et le recrutement des participants est actuellement en cours en Australie, en Belgique, au Brésil, en Italie, aux États-Unis, en Pologne et en Russie. Si des premiers résultats sont attendus pour juin 2021, la fin de l’étude est prévue pour octobre 2025.

 

Roche announces global pre-approval access/ compassionate use (PAA/CU) plans for risdiplam