Le SRP-4053 (VYONDYS 53) est le deuxième oligonucléotide anti-sens autorisé aux États-Unis par la FDA dans la myopathie de Duchenne

Le 12 décembre 2019, le laboratoire Sarepta Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse, l’obtention de l’Agence du médicament américaine, la FDA, d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle de l’oligonucléotide anti-sens SRP-4053 (golodirsen), désormais appelé VYONDYS 53. Le SRP-4053 cible le saut de l’exon 53 du gène DMD, anomalie qui concerne environ 8 % des garçons atteints de myopathie de Duchenne (DMD). C’est le 2ème oligonucléotide anti-sens développé par Sarepta Therapeutics à être autorisé sur le marché américain dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne après l’EXONDYS 51. A noter que ce dernier n’a toujours pas obtenu d’AMM européenne.

Une augmentation de la dystrophine musculaire, mais un bénéfice clinique encore à démontrer
Cette décision repose sur les résultats intermédiaires de deux essais cliniques du SRP-4053 menés aux États-Unis et en Europe (dont un centre investigateur en France) :

  • l’essai de phase I/II du SRP-4053  en double aveugle contre placebo aujourd’hui terminé
  • l’essai ESSENCE encore en cours

Ces résultats montrent une augmentation de la production de dystrophine dans les muscles des participants traités avec le SRP-4053, qui pourrait, d’après Sarepta Therapeutics, conduire à un bénéfice fonctionnel pour les patients.
Pour confirmer cette AMM dans le temps, la FDA a demandé des résultats d’efficacité, notamment via l’essai ESSENCE encore en cours.

Voir le communiqué de presse de Sarepta Therapeutics « Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of VYONDYS 53™ (golodirsen) Injection for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in Patients Amenable to Skipping Exon 53 »