Le Translarna (ataluren) est le premier médicament à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle en Europe, dans la dystrophie musculaire de Duchenne :
- Le 31 juillet 2014, l’AMM conditionnelle est délivrée par l’EMA uniquement pour les enfants atteints de DMD âgés de 5 ans et plus, marchants et ayant une mutation non-sens dans le gène DMD.
Le 31 mai 2018, l’EMA étend l’indication aux enfants âgés 2 à 5 ans, marchants.
L’EMA renouvelle parallèlement l’AMM conditionnelle et ce jusqu’en septembre 2022 et demande au laboratoire PTC Therapeutics d’obtenir d’ici là des résultats d’efficacité probants. Des études du Translarna sont en cours dans ce but (essai de phase III en ouvert à long terme, et registre européen STRIDE).- Le 23 octobre 2019 la Haute Autorité de Santé (HAS) a rendu un avis dans lequel elle estime que ce médicament a un Service médical rendu faible chez les garçons atteints de DMD dès l’âge de 2 ans, encore marchants, tout en précisant qu’il n’y a pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) chez les enfants les 2 à 5 ans.
A ce jour, le Translarna est délivré dans le cadre du dispositif post-ATU (Autorisation temporaire d’utilisation), à l’hôpital et est temporairement pris en charge mais uniquement pour les patients de plus de 5 ans. Pour toutes ses indications, les négociations définitives de prix et de conditions de remboursement du produit sont en cours.
Lire l’avis du 23 octobre 2019 de la Commisson de transparence de l’HAS
Lire l’avis de l’EMA An overview of Translarna and why it is authorised in the EU
