Un nouvel essai confirme l’efficacité d’immunoglobulines IV dans les exacerbations de la myasthénie auto-immune

La myasthénie auto-immune se caractérise par la production d’autoanticorps qui altèrent le fonctionnement de la jonction neuromusculaire. Le traitement à court terme de ses poussées sévères ou crises myasthéniques (atteinte des muscles respiratoires, troubles sévères de la déglutition…) fait appel aux échanges plasmatiques et/ou aux immunoglobulines (Ig) polyvalentes humaines par voie intraveineuse (IV) lesquelles sont soumises à des tensions d’approvisionnement récurrentes en raison, notamment, de leur nombre croissant d’indications.
Les IGIV du laboratoire espagnol Grifols (Gamunex®) sont venus élargir l’offre en janvier 2019, où elles ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en France dans différentes indications, mais pas dans la myasthénie.

Une amélioration significative
Le même laboratoire a également développé une autre forme d’Ig (IGIV-C ou Gamunex®-C), qui a fait l’objet d’un nouvel essai clinique, de phase III, prospectif, en ouvert, non contrôlé, dans 10 pays dont la France.
Il a inclus 49 participants en poussée sévère de myasthénie auto-immune soit, selon la classification de gravité de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), un stade IVb (atteinte prédominante des muscles oropharyngés ou respiratoires) ou V (nécessité d’une intubation), résistante pendant au moins 8 semaines de corticothérapie.
Parmi eux, 43 patients ont effectivement reçu une perfusion d’IGIV-C (1 mg/kg/j) deux jours consécutifs. Les résultats de cet essai, publiés en octobre 2019, confirment :

  • l’efficacité des IGIV-C sur tous les critères d’évaluation, avec à J14 un taux de 76,7% de patients répondeurs au regard de l’amélioration significative de leur score QMG (force musculaire), 86% de répondeurs pour le score MG composite (symptômes et signes cliniques) et 88,4% pour l’échelle MG-ADL qui évalue la réalisation d’activités de la vie quotidienne. À J28, les taux de réponse ont atteint 79,1% (QMG) et 90,7% (MG composite et MG-ADL)
  • la bonne tolérance des IGIV-C, les effets secondaires les plus fréquents étant des maux de tête (21,4%), une fièvre (9,2%) et  des troubles gastro-intestinaux (7,1%).

 

A Phase 3 Multicenter, Prospective, Open-Label Efficacy and Safety Study of Immune Globulin (Human) 10% Caprylate/Chromatography Purified in Patients with Myasthenia Gravis Exacerbations. Karelis G, Balasa R, De Bleecker JL et al. European neurology 2019 October