Le risdiplam, sur le chemin de la commercialisation dans la SMA

Une demande d’autorisation de mise sur le marché du risdisplam (RO7034067 ou RG7916) pour le traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) a été déposée auprès de la FDA (Food and drug administration) par les laboratoires Roche et PTC Therapeutics, qui développent le produit. Le risdiplam est une petite molécule administrée par voie orale qui corrige la maturation de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA.

Cette demande s’appuie sur :

  • des résultats positifs obtenus sur 12 mois dans les premières parties des essais SUNFISH et FIREFISH : amélioration de la fonction motrice dans la SMA de type 1, 2 et 3, sans effet secondaire ;
  • des résultats préliminaires de la partie 2 de l’essai SUNFISH, confirmant l’amélioration de la force motrice dans la SMA de type 2 et 3.

Ce dossier ayant obtenu une demande d’examen prioritaire (réduisant le délai de 10 à 6 mois), la FDA devrait se prononcer avant le 24 mai 2020. Si cette demande est acceptée, il s’agira du premier traitement de la SMA par voie orale.

 

Communiqué de presse de Roche du 25 novembre 2019 « FDA grants priority review to Roche’s risdiplam for spinal muscular atrophy »

Communiqué de presse de PTC Therapeutics du 25 novembre 2019 « PTC Therapeutics Announces FDA Grants Priority Review to Risdiplam for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy »