Une équipe allemande a évalué, dans le cadre de l’étude prospective SMArtCARE, la tolérance et l’efficacité d’une prise sur 10 mois de nusinersen chez 19 adultes âgés de 18 à 59 ans et atteints de SMA depuis longtemps (6 à 53 ans). Les participants ont reçu une dose de charge au cours des 3 premières visites (à 14, 28 et 63 jours) puis une dose d’entretien tous les 4 mois (à 6 mois puis à 10 mois). Pour évaluer l’efficacité du traitement, plusieurs outils de mesure ont été utilisés : le test de marche de 6 minutes, le module d’évaluation des membres supérieurs modifié (RULM), l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith (HFMSE), le débit de pointe à la toux… Elle a également analysé dans le liquide céphalo-rachidien : des marqueurs des lésions axonales (l’énolase spécifique des neurones (NSE), la protéine Tau phosphorylées…), la créatine kinase…
Les résultats mettent en évidence la bonne tolérance et l’efficacité du traitement chez ces adultes atteints de SMA de type 3 :
- stabilisation et/ou une amélioration des fonctions motrices mesurées avec le test de marche de 6 minutes qui montre des changements statistiquement significatifs après 6 et 10 mois de traitement, avec le RULM après 10 mois et avec le test d’évaluation respiratoire après 6 mois de traitement.
- déclin significatif des NSE et pTAU, qui suggère une diminution des lésions axonales.
