La myasthénie auto-immune est une maladie de la jonction neuromusculaire, d’origine immunitaire. Les traitements anticholinestérasiques et immunosuppresseurs ne suffisent pas à en contrôler les symptômes (fatigabilité et faiblesse musculaires fluctuantes) dans 10 à 15% des cas.
Dans ces myasthénies réfractaires, l’éculizumab, un inhibiteur de la voie terminale du complément, a fait l’objet d’un essai clinique international, randomisé en double aveugle contre placebo nommé REGAIN, chez 121 participants dont 117 ont participé à une phase d’extension en ouvert dans 17 pays d’Europe, du continent américain et au Japon. Or les patients asiatiques, et notamment japonais, présentent des particularités cliniques (début plus souvent infantile, forme oculaire plus fréquente) et génétiques (antigènes HLA) par rapport aux patients caucasiens, ce qui auraient laissé présager d’une réponse thérapeutique différente à l’éculizumab.
Une efficacité comparable à un an
Une analyse intermédiaire partielle a porté sur 99 des participants japonais ou caucasiens de la phase d’extension de l’essai REGAIN.
- Ses résultats retrouvent un profil de tolérance cohérent avec les données antérieures.
- Pour les patients sous placebo pendant l’essai REGAIN, les résultats sont similaires chez les patients japonais et caucasiens, avec :
- une amélioration rapide et durable (52 semaines) des scores MG-ADL (activités de la vie quotidienne), QMG (force musculaire), MGC (capacités fonctionnelles) et MG-QoL15 (qualité de vie) ;
- un statut post-interventionnel (PIS) de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) de manifestations minimales ou de rémission pharmacologique pour 62,5% des participants japonais et 69,4% des caucasiens.
- Pour les patients déjà sous éculizumab lors de l’essai REGAIN, les améliorations observées pendant la phase d’extension se sont maintenues durant 52 semaines, et 44,2% des participants ont atteint un statut post-interventionnel de manifestations minimales ou de rémission pharmacologique.
Ces résultats sont conformes à ceux d’une autre analyse intermédiaire, parue en février 2019 et qui portait sur l’ensemble des participants de la phase d’extension. Elle avait mis en évidence une réduction de 75% du taux d’exacerbation de la myasthénie par rapport à l’année précédant l’essai REGAIN.
