Amélioration de la fonction motrice sur l’échelle MFM-32 avec le risdiplam dans les SMA de type 2 et 3

Les laboratoires PTC Therapeutics et Roche présentent dans des communiqués de presse des résultats préliminaires de l’essai SUNFISH, qui évalue le risdiplam chez 231 personnes atteintes de SMA de type 2 et 3, âgées de 2 à 25 ans. Il s’agit d’un essai de phase II, contrôlé, en double aveugle, qui se déroule à travers le monde, y compris en France, à I-Motion.

Après un an de traitement, le critère principal d’efficacité de l’essai a été atteint : amélioration de la fonction motrice évaluée par l’échelle MFM-32 chez les participants sous risdisplam versus placebo. De plus, le traitement a été bien toléré. Des données chiffrées seront communiqués lors de congrès médico-scientifiques.

Le risdiplam est un composé administré par voie orale qui corrige l’épissage de SMN2 pour produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Il est également évalué dans d’autres essais toujours en cours :
–       l’essai FIREFISH dans la SMA de type 1 ;
–       l’essai JEWELFISH chez des patients âgés de 6 mois à 60 ans ayant déjà reçu un traitement modifiant l’épissage de l’ARN messager SMN2 ;
–       l’essai RAINBOWFISH chez des nourrissons âgés de moins de 6 semaines génétiquement diagnostiqués atteints de SMA asymptomatiques.

 

Lire le communiqué de presse du 11 novembre 2019 de PTC Therapeutics « Risdiplam (RG7916) Pivotal SUNFISH Study Demonstrates Statistically Significant Improvement for Patients with Type 2/3 Spinal Muscular Atrophy »

Communiqué de presse du 11 novembre 2019 de Roche « Roche’s risdiplam meets primary endpoint in pivotal SUNFISH trial in people with type 2 or 3 spinal muscular atrophy »