En juillet 2014, l’ataluren obtenait, en Europe, une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle dans la myopathie de Duchenne, sous le nom de Translarna®.
L’ataluren peut être prescrit, dans un cadre hospitalier, aux garçons âgés de plus de 2 ans encore marchant, ayant une anomalie du gène DMD de type codon stop, à la dose de 40 mg/kg/jour en 3 prises quotidiennes par voie orale.
En 2015, une étude post-AMM, le registre STRIDE (étude PTCpass initialement) a été mise en place par PTC Therapeutics ; qui commercialise le Translarna®, à la demande de l’Agence européenne du médicament (EMA). Le but était d’évaluer l’ataluren à long terme, chez plus de 200 patients traités et suivis en routine par une consultation neuromusculaire.
Une cohorte de 213 garçons dans 11 pays européens
Un article publié en juillet 2019 dans le Journal of comparative effectivness research décrit les caractéristiques des patients inclus dans ce registre, trois ans après son lancement.
- De mars 2015 à juillet 2018, 213 garçons ont été inclus.
- Ils sont suivis dans 11 pays d’Europe : 25,4 % en France, 23 % en Italie, 17,4 % au Royaume Uni et 15,5% en Allemagne, et dans d’autres pays comme la Suède, l’Autriche…
- Le diagnostic génétique des garçons inclus a été établi en moyenne à 5,2 ans (+/- 2,9 ans).
- Les premiers symptômes sont apparus en moyenne à l’âge de 2,7 ans (+/- 1,7 ans).
- Le début du traitement a démarré à l’âge de 9,8 ans, avec une durée moyenne d’exposition à l’ataluren de moins de 2 ans (639 jours).
- La plupart des garçons (95%) reçoivent d’autres traitements : 89,2% des corticostéroïdes, 26,8 % des inhibiteurs de l’enzyme de conversion, 54% de la vitamine D…
Les premiers résultats d’efficacité et d’innocuité de l’ataluren en vie réelle, dans le cadre du registre STRIDE, devraient permettre d’en savoir plus. Résultats d’ici quelques mois…
