Le vamorolone est un anti-inflammatoire stéroïdien de nouvelle génération conçu par la société ReveraGen Biopharma ; il agirait dans la myopathie de Duchenne (DMD) sur la fonction motrice comme les corticostéroïdes classiques sans en avoir les effets secondaires (ostéoporose, prise de poids,… impact sur le métabolisme de l’insuline ou le fonctionnement des glandes surrénales…).
Dans un essai international de phase II, 4 groupes de 12 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 6 ans, naïfs de glucocorticoïdes, ont reçu quotidiennement 0,25, 0,75, 2,0 ou 6,0 mg/kg de vamorolone pendant 6 mois.
La fonction motrice des participants a été évaluée après 4, 8, 16 et 24 semaines de traitement par des tests classiques : temps pour se mettre debout, pour courir ou marcher 10 mètres ou pour monter 4 marches, test de 6 minutes de marche, échelle NSAA (North Star Ambulatory Assessment)…
Après 24 semaines de traitement, les performances motrices des garçons traités ont été améliorées significativement, principalement pour les deux groupes traités avec les deux plus fortes doses :
- les garçons se relèvent plus rapidement du sol (en moins d’un dixième de seconde) ;
- ils marchent plus longtemps durant 6 minutes (13% de plus soit 40 m environ) ;
- ils ont augmenté leurs performances globales de 2 à 2,5 points pour la NSAA.Le vamorolone a été bien toléré. À 24 semaines de traitement :
- une augmentation de l’ostéocalcine dans le sang reflète une synthèse osseuse active ;
- il n’y a pas de perturbation biochimique relative au métabolisme de l’insuline ou au fonctionnement des glandes surrénales.
D’autres essais cliniques sont en cours dans plusieurs pays (États-Unis, Canada…) pour évaluer à plus long terme (2 ans) l’efficacité et les effets secondaires du vamorolone dans la DMD.
Sur clinicaltrials.gov NCT02760277
