Dans un communiqué de presse datant du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics a annoncé les résultats à 6 mois, de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo, HOPE-2, qui évalue l’administration de cellules souches issues de la cardiosphère (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 10 ans et plus, sous stéroïdes.
Dans cet essai encore en cours, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures fonctionnelles et structurelles sont effectuées pour évaluer la performance des membres supérieurs dans des tâches de la vie quotidienne, de la fonction respiratoire et la fonction cardiaque.
L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien, voire une amélioration significative, de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension de la main, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo.
Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. Cette analyse intermédiaire confirma la bonne tolérance du produit observée dans l’essai de phase I (HOPE).
Ces résultats encourageants ont permis d’obtenir le feu vert d’experts indépendants pour la poursuite de l’essai.
Sur le site clinicaltrials.gov NCT03406780
