Le Zolgensma®, un produit de thérapie génique composé d’un AAV transportant le gène SMN1, a reçu le 24 mai dernier une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale (SMA) aux États-Unis.
Une nouvelle étude comparant les résultats obtenus sur 2 ans lors du premier essai de thérapie génique réalisé chez 12 participants avec le Zolgensma® aux données d’une cohorte provenant de l’étude d’histoire naturelle Neuronext a montré au terme d’un suivi de 2 ans une amélioration :
- du taux de survie : 100% sous Zolgensma® versus 38% sans traitement
- de la fonction motrice sur le CHOP INTEND
- du développement moteur (capacité de s’asseoir, voire de marcher)
