Comparaison de données avec ou sans traitement par Zolgensma dans la SMA

Le Zolgensma®, un produit de thérapie génique composé d’un AAV transportant le gène SMN1, a reçu le 24 mai dernier une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale (SMA) aux États-Unis.

Une nouvelle étude comparant les résultats obtenus sur 2 ans lors du premier essai de thérapie génique réalisé chez 12 participants avec le Zolgensma® aux données d’une cohorte provenant de l’étude d’histoire naturelle Neuronext a montré au terme d’un suivi de 2 ans une amélioration :

  • du taux de survie : 100% sous Zolgensma® versus 38% sans traitement
  • de la fonction motrice sur le CHOP INTEND
  • du développement moteur (capacité de s’asseoir, voire de marcher)

 

AVXS-101 (Onasemnogene Abeparvovec) for SMA1: Comparative Study with a Prospective Natural History Cohort. Al-Zaidy SA, Kolb SJ, Lowes L, Alfano LN, Shell R, Church KR, Nagendran S, Sproule DM, Feltner DE, Wells C, Ogrinc F, Menier M, L’Italien J, Arnold WD, Kissel JT, Kaspar BK, Mendell JR. J Neuromuscul Dis., 2019.