La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie du motoneurone (MMN) très sévère et sans traitement. Les récentes avancées dans la thérapie génique ont ouvert de nouvelles perspectives dans le traitement de ces pathologies, en particulier pour les formes génétiques caractérisées.
Les approches de thérapie génique, notamment la délivrance d’oligonucléotides antisens dans le système nerveux central (SNC), sont actuellement testées au cours d’essais cliniques chez des patients porteurs de mutations dans les gènes SOD1 ou C9orf72. Les vecteurs viraux peuvent être utilisés pour délivrer des séquences thérapeutiques afin de transduire de façon stable les motoneurones dans le SNC. Les vecteurs dérivés du virus AAV ciblent efficacement les gènes et ont été testés dans plusieurs études pré-cliniques et ont donné des résultats prometteurs.
Récemment, la Food and Dugs Administration (FDA) a approuvé le Zolgensma, un traitement médié par AAV destiné à une autre MMN, la forme infantile de l’amyotrophie spinale. Compte tenu des progrès accélérés de la thérapie génique, ces approches constituent une voie potentiellement prometteuse pour développer un traitement efficace et sûr pour la SLA.
