Opinion des régulateurs européens sur une mesure de la performance de déambulation chez les patients DMD

Le développement de nouvelles thérapies pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) incite à rechercher des moyens plus efficaces de détecter les changements dans la progression de la maladie. Toutefois, l’autorisation des médicaments doit reposer sur des critères d’évaluation acceptables du point de vue de la réglementation.

Dans cet article, les régulateurs européens fournissent une mise à jour sur la récente prise en compte par la réglementation d’un nouveau critère d’évaluation (Stride Velocity 95th Centile (SV95C)) qui pourrait être utilisé dans les essais thérapeutiques dans la DMD. Ce nouveau critère d’évaluation vise à quantifier directement la déambulation d’un patient doté d’un dispositif portable, de manière fiable et continue.

 

European regulators’ views on a wearable-derived performance measurement of ambulation for Duchenne muscular dystrophy regulatory trials. Haberkamp M, Moseley J, Athanasiou D, de Andres-Trelles F, Elferink A, Rosa MM, Magrelli A. Neuromuscul Disord. 2019 Jun 7. pii: S0960-8966(18)31309-9. doi: 10.1016/j.nmd.2019.06.003. [Epub ahead of print]