Marqueurs neurochimiques dans le LCR d adolescents et d adultes atteints de SMA traités par nusinersen

Il existe peu d’informations sur les marqueurs neurochimiques utilisés pour surveiller l’évolution des motoneurones chez les patients présentant une amyotrophie spinale (SMA). L’objectif de cette étude était d’examiner les marqueurs neurochimiques dans le liquide céphalorachidien (LCR) chez des patients traités par l’oligonucléotide antisens (ASO), nusinersen.

L’équipe de chercheurs allemands a dosé les marqueurs de la dégénérescence axonale [chaîne légère du neurofilament (NfL) et chaîne lourde du neurofilament phosphorylé (pNfH)] ainsi que les paramètres de base du LCR chez 25 patients adolescents et adultes atteints de SMA de type 2 et 3, avant injection et après quatre injections intrathécales de Nusinersen. Les marqueurs neurochimiques ont été comparés aux témoins. En outre, les marqueurs neurochimiques chez les patients SMA étaient liés à l’échelle d’évaluation fonctionnelle de Hammersmith Expanded (HFMSE).

Aucune différence significative dans les valeurs de neurofilament (Nf) n’a été observée entre le groupe SMA et le groupe témoin, ni au début ni après quatre injections de nusinersen. La NfL, les protéines et les quotients d’albumine (Qalb) ont légèrement augmenté chez les patients atteints de SMA après la quatrième injection. La légère augmentation de NfL pourrait être liée au développement de légers changements dans le débit du LCR. Aucune relation n’a été observée entre les changements de Nf et de HFMSE.

Les auteurs supposent que les taux de Nf dans le LCR chez ces patients peuvent être dus à une progression lente de la maladie dans ce stade de la maladie, à une perte préexistante de motoneurones due à une longue durée de la maladie en plus de l’affection du LMN uniquement. Les auteurs en concluent que les taux de Nf dans le LCR ne semblent pas utiles en tant que marqueurs de diagnostic et de surveillance chez les patients adolescents et adultes atteints de SMA de type 2 et 3.

 

Neurochemical markers in CSF of adolescent and adult SMA patients undergoing nusinersen treatment. Wurster CD, Günther R, Steinacker P, Dreyhaupt J, Wollinsky K, Uzelac Z, Witzel S, Kocak T, Winter B, Koch JC, Lingor P, Petri S, Ludolph AC, Hermann A, Otto M. Ther Adv Neurol Disord. 2019 May 10;12:1756286419846058. doi: 10.1177/1756286419846058. eCollection 2019.