La dystrophie musculaire oculo-pharyngée (OPMD) est une maladie musculaire d’apparition tardive affectant 1 personne sur 80 000 dans la population générale caractérisée par une dysphagie et une ptose, ainsi qu’une faiblesse des membres aux stages avancés. Les muscles affectés présentent une fibrose accrue et une atrophie. La myostatine est un régulateur de la masse musculaire, et il a été démontré que l’inhibition de la myostatine améliore les symptômes dans les muscles dystrophiques.
Dans cette étude, l’équipe franco-britannique, impliquant des chercheurs de l’institut, a mis en place la délivrance systémique d’un anticorps monoclonal pour bloquer immunologiquement la myostatine chez des souris A17, modèles de l’OPMD. Les souris ont ainsi reçu une dose hebdomadaire de 10 mg/kg RK35 par voie intrapéritonéale pendant 10 semaines, après quoi des analyses histologiques ont été réalisées sur les prélèvements.
Ce traitement a amélioré de façon significative la masse corporelle et la masse musculaire chez les souris A17 traitées avec RK35 par comparaison avec les contrôles salins. Une augmentation significative de la force musculaire et du diamètre des fibre musculaires ont également été observées, ainsi qu’une réduction de l’expression de marqueurs de fibrose musculaire. Aucun changement de la densité d’inclusions intranucléaires (une caractéristique de la progression de l’OPMD) n’a cependant été observé.
Cette étude montre cliniquement que l’inhibition de la myostatine médiée par cet anticorps peut être envisagée comme traitement de l’OPMD. Cette stratégie peut faire partie des thérapies adjuvantes aux approches de thérapie génique, ou pour stabiliser le muscle avant la transplantation de myoblastes.
