Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD.
L’edasalonexent (CAT-1004) est une molécule qui associe l’acide salicylique et l’acide docosahexaenoic (DHA). Mise au point par Catabasis Pharmaceuticals, l’edasalonexent aurait des propriétés anti-inflammatoires en inhibant l’activité de NF-KB, protéine clé d’une voie de signalisation cellulaire qui empêche la régénération du muscle malade et accroit sa dégradation.
L’essai de phase I/II MoveDMD® est un essai qui évalue la tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (phase I) dans la DMD puis l’efficacité du produit.
Trois doses d’Edasalonexent (33, 67 et 100 mg/kg/jour), ont été administrées par voie orale, l’une après l’autre, durant une semaine chacune, chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans (moyenne 5,5 ans) et ambulants.
Les résultats recueillis après une semaine de traitement, montrent une bonne tolérance et une diminution du taux sanguin de NF-KB et des marqueurs cellulaires de l’inflammation.
Cet essai d’une durée de 2 ans et demi se poursuit chez un plus grand nombre de participants (31 au total, avec les 17 premiers participants).
Sur Clinicaltrials.gov NCT02439216
