L’utrophine remplace la dystrophine dans le cœur de souris modèles de DMD

Une piste thérapeutique dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) consiste à augmenter l’expression de l’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine, avec laquelle elle présente une forte homologie.

Des chercheurs anglophones ont montré que l’administration d’un AAV transportant un gène de micro-utrophine dans des souris atteinte de DMD sévère avec atteinte cardiaque, est efficace au niveau :
– des muscles squelettiques : amélioration de leur structure et de leur fonction,
– du diaphragme : amélioration de sa force et diminution de la nécrose,
– du cœur : amélioration de la cardiomyopathie hypertrophique.

Les auteurs de conclure que cette piste de thérapie génique pourrait être bénéfique à un grand nombre de personnes atteintes de DMD, et ce de façon indépendante de leur mutation dans le gène codant la dystrophine.

 

Tahnee L. Kennedy, Simon Guiraud, Ben Edwards, Sarah Squire, Lee Moir, Arran Babbs, Guy Odom, Diane Golebiowski, Joel Schneider, Jeffrey S. Chamberlain, Kay E. Davies Micro-utrophin Improves Cardiac and Skeletal Muscle Function of Severely Affected D2/mdx Mice. Mol Ther Methods Clin Dev. 2018 Dec 14; 11: 92–105. Published online 2018 Oct 16. doi: 10.1016/j.omtm.2018.10.005