Résultats du premier essai du vamorolone dans la DMD

Bien toléré, le vamorolone semble induire moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez des garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans et ambulants.

Le vamorolone (ou VBP15) est un glucocorticoïde synthétique aux propriétés anti-inflammatoires, provoquant moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez la souris.

Un essai de phase II du vamorolone s’est déroulé de juin 2016 à novembre 2017 auprès de 48 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, ambulants et n’ayant jamais reçu de corticoïdes auparavant.

Les participants ont reçu le traitement par voie orale pendant 2 semaines (4 doses testées ;12 participants par groupe) et ont été suivis 2 semaines supplémentaires sans traitement.

Les résultats publiés en octobre 2018 montrent que le vamorolone est mieux toléré que les corticoïdes : réduction de la résistance à l’insuline, des problèmes de remodellage osseux (à la plus forte dose) et de la suppression surrénalienne.

Une étude à plus long terme est en cours et permettra de confirmer ou non ces observations.

 

Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug. Conklin LS, Damsker JM, Hoffman EP, Jusko WJ, Mavroudis PD, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, Smith EC, Mah JK, Guglieri M, Nevo Y, Kuntz N, McDonald CM, Tulinius M, Ryan MM, Webster R, Castro D, Finkel RS, Smith AL, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, McCall JM, Hathout Y, Nagaraju K, van den Anker J, Ward LM, Ahmet A, Cornish MR, Clemens PR. Pharmacol Res., 2018 (Oct).

 

Sur Clinicaltrials.gov : essai de phase II du vamorolone, étude à plus long terme.