Bien toléré, le vamorolone semble induire moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez des garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans et ambulants.
Le vamorolone (ou VBP15) est un glucocorticoïde synthétique aux propriétés anti-inflammatoires, provoquant moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez la souris.
Un essai de phase II du vamorolone s’est déroulé de juin 2016 à novembre 2017 auprès de 48 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, ambulants et n’ayant jamais reçu de corticoïdes auparavant.
Les participants ont reçu le traitement par voie orale pendant 2 semaines (4 doses testées ;12 participants par groupe) et ont été suivis 2 semaines supplémentaires sans traitement.
Les résultats publiés en octobre 2018 montrent que le vamorolone est mieux toléré que les corticoïdes : réduction de la résistance à l’insuline, des problèmes de remodellage osseux (à la plus forte dose) et de la suppression surrénalienne.
Une étude à plus long terme est en cours et permettra de confirmer ou non ces observations.
Sur Clinicaltrials.gov : essai de phase II du vamorolone, étude à plus long terme.