Résultats encourageants d’un essai du BVS857 sur le volume musculaire de la cuisse de personnes atteintes de maladie de Kennedy

Le BVS857, un antibiotique développé par Novartis, mime l’action de l’IGF-1, un facteur de croissance dont le taux sérique est diminué dans la maladie de Kennedy.

Chez la souris modèle de maladie de Kennedy, la surexpression d’IGF-1 améliore leurs signes cliniques.

Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 d’une durée de 3 mois a été mené en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie, chez 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin d’IGF-1.

Après 3 mois de traitement, le volume musculaire de la cuisse (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo.

Bien toléré, le BVS857 n’a pas été efficace sur la force musculaire (pas de différence significative entre les 2 groupes) dans cet essai réalisé sur 3 mois.

D’autres essais sur une plus longue durée sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857 dans cette maladie d’évolution lente qu’est la maladie de Kennedy.

 

Safety, tolerability, and preliminary efficacy of an IGF-1 mimetic in patients with spinal and bulbar muscular atrophy: a randomised, placebo-controlled trial.Grunseich C, Miller R, Swan T, Glass DJ, Mouelhi ME, Fornaro M, Petricoul O, Vostiar I, Roubenoff R, Meriggioli MN, Kokkinis A, Guber RD, Budron MS, Vissing J, Soraru G, Mozaffar T, Ludolph A, Kissel JT, Fischbeck KH, BVS857 study group.Lancet Neurol., 2018 (Dec).

 

Sur Clinicaltrials.gov : NCT02024932