DMD : avis favorable pour étendre l’AMM européenne de l’ataluren (Translarna®)

Le Comité des médicaments à usage humain est favorable à l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren aux garçons atteints de DMD dès l’âge de 2 ans en Europe.

Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé le 1er juin 2018 que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) s’était prononcé en faveur de l’extension de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de l’ataluren (Translarna®) aux garçons âgés de 2 à 5 ans, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD. Jusqu’à présent, l’AMM de l’ataluren ne concerne que les garçons de plus de 5 ans et plus, atteints de DMD ambulants et porteurs d’une mutation non-sens du gène DMD. L’EMA devrait rendre sa décision dans quelques mois.
L’avis du CHMP s’appuie sur le fait que le rapport bénéfice/risque a été jugé favorable chez les garçons âgés de 2 à 5 ans traités par ataluren dans le cadre d’un essai clinique encore en cours aux États-Unis.
Le comité a également préconisé le renouvellement de l’AMM européenne, toujours qualifiée de conditionnelle.

 

Communiqué de presse de PTC Therapeutics, 1er juin 2018 : « CHMP Adopts Positive Opinion for the Expansion of the Translarna™ (ataluren) Label to Include Patients as Young as 2 Years of Age »