Les résultats d’un essai de phase III du tadalafil chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne âgés de 7 à 14 ans et ambulants sont négatifs.
Le tadalafil est un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 qui favorise la dilatation des vaisseaux au cours de l’exercice. Malgré des effets bénéfiques dans des souris modèles de DMD, le tadalafil ne s’est pas montré efficace chez les 331 garçons atteints de myopathie de Duchenne (DMD) âgés de 7 à 14 ans et ambulants qui ont participé à un essai international (qui s’est aussi déroulé en France) de phase III. Au terme de cet essai d’une durée d’un an, aucun effet n’a été obtenu que ce soit au niveau du critère principal de l’essai (test de marche de 6 minutes) que des critères secondaires (performance du membre supérieur, échelle d’évaluation ambulatoire North Star…).
Toutefois, une analyse réalisée dans un sous-groupe de garçons atteints de DMD âgés de plus de 10 ans semble montrer un moindre déclin de la fonction des membres supérieurs chez les garçons sous tadalafil que chez ceux sous placebo. D’autres études sont nécessaires pour confirmer ces résultats et étudier les effets du tadalafil chez des garçons atteints de DMD et âgés de moins de 7 ans.
Sur Clinicaltrials.gov : NCT01865084
