Les résultats de l’essai REGAIN ne mettent pas en évidence de différence significative sur le critère principal entre les patients sous eculizumab et ceux sous placebo.
L’essai REGAIN, un essai international (qui s’est aussi déroulé en France) de phase III, contrôlé, randomisé, en double aveugle de l’éculizumab (ou Soliris) a été réalisé auprès de 125 personnes atteintes de myasthénie généralisée réfractaire liée aux récepteurs de l’acétylcholine (62 traitées par eculizumab, 63 par placebo) pendant 6 mois. Les résultats qui viennent d’être publiés en octobre 2017 ont montré que l’éculizumab a été bien toléré. Cependant, il n’y a pas de différence statistiquement significative sur la variation du score de l’activité quotidienne MG-ADL (le critère principal de l’essai) entre les participants sous eculizumab et ceux sous placebo.
Ces résultats vont à l’encontre de ceux obtenus lors d’un essai de phase II, réalisé au Canada, aux États-Unis et au Royaume uni, qui avait mis en évidence l’efficacité de l’eculizumab chez 14 personnes atteintes de myasthénie généralisée réfractaire liée aux récepteurs de l’acétylcholine pendant 16 semaines.
Le Soliris a obtenu en août dernier une extension d’indication pour le traitement de la myasthénie généralisée réfractaire avec auto-anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine en Europe. Il vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain pour cette forme de myasthénie par les autorités réglementaires américaines (Food and drug admnistration ou FDA).
Sur Clinicaltrials.gov : NCT01997229
