Bien que les corticostéroïdes constituent le seul traitement documenté pour améliorer la force et la fonction musculaire chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne (DMD), la prescription de corticostéroïdes est parfois incohérente allant même parfois, dans certains pays, totalement absente.
Les auteurs conduisent un essai clinique qui i) compare les 3 régimes de corticostéroïdes les plus fréquemment prescrits, ii) standardise le traitement des complications rencontrées dans la DMD et iii) standardise la prévention des effets secondaires des corticostéroïdes.
Les chercheurs de 38 sites dans 5 pays prévoient recruter 300 garçons âgés de 4 à 7 ans qui sont répartis au hasard dans l’un des trois régimes: prise quotidienne de prednisone, prise quotidienne de deflazacort, ou prise intermittente de prednisone (10 jours de prise/10 jours d’arrêt).
Les garçons sont suivis pendant au moins 3 ans pour évaluer l’efficacité relative et les profils d’événements indésirables des différents régimes. Le paramètre principal est une variable tridimensionnelle consistant en un temps log-transformé pour se relever du sol, la capacité vitale forcée et la satisfaction des sujets et leurs parents envers le traitement. Le protocole d’étude comprend un traitement fondé sur des données probantes et consensuelles concernant les complications de la DMD et sur les effets secondaires des corticostéroïdes.
