Le système CRISPR/Cas9 pour éliminer les répétitions de CTG anormales dans la DM1 est efficace dans des modèles cellulaires.
Le système CRISPR/Cas9 est une approche récente qui, comme de véritables « ciseaux moléculaires », coupe l’ADN à des endroits précis du génome. Il permet de cibler une séquence d’ADN ou un gène dans une cellule pour le modifier, le réparer ou l’enlever.
Une équipe écossaise a utilisé ce système dans des cellules de souris ou de personnes atteintes de DM1 dans le but d’éliminer les répétitions CTG anormales du gène DMPK. Cela a permis de restaurer la capacité myogénique des cellules et les défauts d’épissage observés dans la DM1.
